Tin về dược phẩm

Cổ phiếu CRISPR Therapeutics đã giảm khoảng 47% kể từ giữa tháng 10 năm 2021, trong khi S&P 500 tăng gần 73% tính đến thời điểm viết bài, dù công ty đạt nhiều tiến bộ lâm sàng và pháp lý. Casgevy, phát triển cùng Vertex Pharmaceuticals, được phê duyệt năm 2023 và đầu năm 2024 cho bệnh beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu và bệnh hồng cầu hình liềm, là sản phẩm thương mại đầu tiên và liệu pháp CRISPR đầu tiên được duyệt. Các ứng viên khác gồm CTX310 nhằm giảm LDL cholesterol và triglycerides, với dữ liệu Giai đoạn 1 ghi nhận giảm đáng kể cả hai chỉ số; zugo-cel cho bệnh tự miễn và ung thư máu; và CTX611, thuốc chống đông có thể dùng hai lần mỗi năm. Casgevy đã mở rộng cho bệnh nhân từ hai tuổi, thêm khoảng 5.500 người ở Mỹ với giá 2,2 triệu USD mỗi liệu trình. Bài cảnh báo rủi ro thất bại trong thử nghiệm lâm sàng và việc nhiều liệu pháp chỉnh sửa gen chỉ dùng một lần nhưng tốn kém để sản xuất và thực hiện, khiến bài toán lợi nhuận chưa rõ ràng.