Tin về CRISPR Therapeutics

Cổ phiếu CRISPR Therapeutics đã giảm khoảng 47% kể từ giữa tháng 10 năm 2021, trong khi S&P 500 tăng gần 73% tính đến thời điểm viết bài, dù công ty đạt nhiều tiến bộ lâm sàng và pháp lý. Casgevy, phát triển cùng Vertex Pharmaceuticals, được phê duyệt năm 2023 và đầu năm 2024 cho bệnh beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu và bệnh hồng cầu hình liềm, là sản phẩm thương mại đầu tiên và liệu pháp CRISPR đầu tiên được duyệt. Các ứng viên khác gồm CTX310 nhằm giảm LDL cholesterol và triglycerides, với dữ liệu Giai đoạn 1 ghi nhận giảm đáng kể cả hai chỉ số; zugo-cel cho bệnh tự miễn và ung thư máu; và CTX611, thuốc chống đông có thể dùng hai lần mỗi năm. Casgevy đã mở rộng cho bệnh nhân từ hai tuổi, thêm khoảng 5.500 người ở Mỹ với giá 2,2 triệu USD mỗi liệu trình. Bài cảnh báo rủi ro thất bại trong thử nghiệm lâm sàng và việc nhiều liệu pháp chỉnh sửa gen chỉ dùng một lần nhưng tốn kém để sản xuất và thực hiện, khiến bài toán lợi nhuận chưa rõ ràng.

Cathie Wood, người sáng lập Ark Invest, nắm giữ cổ phiếu CRISPR Therapeutics trị giá 379,1 triệu USD và đã mua thêm 1,1 triệu USD vào ngày 9/10 và 2,3 triệu USD vào ngày 12/10 qua ETF ARKG. Cổ phiếu này đã giảm hơn 25% trong một năm qua. Casgevy, sản phẩm được phê duyệt duy nhất của công ty, ghi nhận doanh thu quý II 76 triệu USD, tăng 151% so với cùng kỳ, dù giá niêm yết khoảng 2,2 triệu USD mỗi bệnh nhân và Vertex nhận 60% doanh thu. Lỗ ròng quý II giảm còn 91,2 triệu USD so với 208,5 triệu USD, và công ty có 2,36 tỷ USD tiền mặt. Ngoài ra, ứng viên CTX-310 trong thử nghiệm pha 1a làm giảm 53% LDL và 48% triglyceride sau 12 tháng, còn kết quả thử nghiệm pha 2 của CTX611 dự kiến công bố trong năm nay.