CRISPR Therapeutics đã phát triển Casgevy, liệu pháp đầu tiên dùng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR được phê duyệt năm 2023, và là thuốc duy nhất đã được phê duyệt của công ty; quyền lợi thuốc này được chia sẻ với Vertex Pharmaceuticals (VRTX). Bài viết cho rằng ứng viên CTX310 đang trong giai đoạn nghiên cứu có thể quan trọng hơn với tương lai công ty, vì thuốc nhắm vào LDL cholesterol và triglyceride, có thể là liệu pháp một lần duy nhất. Tại Mỹ, hơn 40 triệu bệnh nhân có LDL hoặc TG cao, trong khi Casgevy có khoảng 60.000 bệnh nhân tiềm năng. Trong thử nghiệm Pha 1a công bố vào tháng Tám, liều cao nhất làm giảm trung bình 48% TG và 53% LDL ở bệnh nhân mắc một số bệnh di truyền, và dữ liệu Pha 1b dự kiến công bố vào đầu tháng Mười Một. Bài nêu rủi ro gồm thất bại lâm sàng hoặc pháp lý, giá thuốc cao và khó sử dụng; tác giả đánh giá đây là công ty khá hấp dẫn nhưng chỉ phù hợp với nhà đầu tư chấp nhận rủi ro và biến động lớn.
Tóm tắt do AI của Upside viết từ bài gốc. Đọc bài gốc để có đầy đủ thông tin.
Tiêu đề gốc: Forget Casgevy: CRISPR Therapeutics' Heart-Disease Data Could Matter More
Đọc bài gốc trên Yahoo Finance ↗
Từ khoá
dược phẩmy tếCRISPR Therapeutics
Bấm vào từ khoá để xem các tin khác cùng chủ đề.
Tin liên quan
- Cổ phiếu CRISPR Therapeutics sẽ ở đâu vào năm 2030?
Cổ phiếu CRISPR Therapeutics đã giảm khoảng 47% kể từ giữa tháng 10 năm 2021, trong khi S&P 500 tăng gần 73% tính đến thời điểm viết bài, dù công ty đạt nhiều tiến bộ lâm sàng và pháp lý. Casgevy, phát triển cùng Vertex Pharmaceuticals, được phê duyệt năm 2023 và đầu năm 2024 cho bệnh beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu và bệnh hồng cầu hình liềm, là sản phẩm thương mại đầu tiên và liệu pháp CRISPR đầu tiên được duyệt. Các ứng viên khác gồm CTX310 nhằm giảm LDL cholesterol và triglycerides, với dữ liệu Giai đoạn 1 ghi nhận giảm đáng kể cả hai chỉ số; zugo-cel cho bệnh tự miễn và ung thư máu; và CTX611, thuốc chống đông có thể dùng hai lần mỗi năm. Casgevy đã mở rộng cho bệnh nhân từ hai tuổi, thêm khoảng 5.500 người ở Mỹ với giá 2,2 triệu USD mỗi liệu trình. Bài cảnh báo rủi ro thất bại trong thử nghiệm lâm sàng và việc nhiều liệu pháp chỉnh sửa gen chỉ dùng một lần nhưng tốn kém để sản xuất và thực hiện, khiến bài toán lợi nhuận chưa rõ ràng.
- Cathie Wood mua thêm cổ phiếu CRISPR Therapeutics hai ngày liên tiếp. Đây là điều bà thấy ở cổ phiếu công nghệ sinh học này
Cathie Wood, người sáng lập Ark Invest, nắm giữ cổ phiếu CRISPR Therapeutics trị giá 379,1 triệu USD và đã mua thêm 1,1 triệu USD vào ngày 9/10 và 2,3 triệu USD vào ngày 12/10 qua ETF ARKG. Cổ phiếu này đã giảm hơn 25% trong một năm qua. Casgevy, sản phẩm được phê duyệt duy nhất của công ty, ghi nhận doanh thu quý II 76 triệu USD, tăng 151% so với cùng kỳ, dù giá niêm yết khoảng 2,2 triệu USD mỗi bệnh nhân và Vertex nhận 60% doanh thu. Lỗ ròng quý II giảm còn 91,2 triệu USD so với 208,5 triệu USD, và công ty có 2,36 tỷ USD tiền mặt. Ngoài ra, ứng viên CTX-310 trong thử nghiệm pha 1a làm giảm 53% LDL và 48% triglyceride sau 12 tháng, còn kết quả thử nghiệm pha 2 của CTX611 dự kiến công bố trong năm nay.
- Vì sao CVS Health (CVS) tuyển một lãnh đạo AI hàng đầu cho mảng dược phẩm?
CVS Health đã bổ nhiệm Jack Hanlon làm phó chủ tịch cấp cao phụ trách AI và phân tích cho hoạt động bán lẻ và dược phẩm, sau khi ông này từng giữ các vai trò dữ liệu và phân tích cấp cao tại Meta và Reddit. Vị trí mới tập trung ứng dụng AI và phân tích trên hệ thống nhà thuốc, hoạt động bán hàng tại cửa hàng và các chương trình dành cho khách hàng. Bài viết cho rằng việc bổ nhiệm này củng cố hướng đi dùng công nghệ và AI để tiết kiệm chi phí, gắn với kế hoạch chi hơn 20 tỷ USD cho công nghệ trong một thập kỷ và hơn 1 tỷ USD tiết kiệm chi phí vận hành đã liên quan đến AI và tự động hóa trong xử lý yêu cầu bồi thường, phê duyệt trước và vận hành nhà thuốc. Theo bài, việc này sẽ có ý nghĩa hơn nếu các kết quả quý tới và hướng dẫn năm 2027 cho thấy chỉ số vận hành cụ thể liên quan đến AI, thay vì chỉ thêm thông tin về công cụ và nền tảng.
- Cổ phiếu công nghệ sinh học tăng mạnh: nhà đầu tư có thể tận dụng làn sóng đổi mới thuốc mới ra sao
Cổ phiếu công nghệ sinh học đang tăng mạnh: quỹ ETF iShares Biotechnology (IBB) tăng 24% tính đến ngày 23/10, nối tiếp mức tăng 28% trong năm 2025, và hai chục trong số 233 mã trong danh mục đã tăng hơn gấp đôi từ đầu năm. Moderna dẫn đầu với mức tăng 587%, dù cổ phiếu từng giảm 18% sau khi dữ liệu thử nghiệm lâm sàng vắc-xin ung thư (kết quả tích cực) bị rò rỉ. Các nhà phân tích cho rằng đà tăng đến từ kết quả thử nghiệm lâm sàng, hoạt động M&A và các công nghệ như mRNA, giải trình tự gen và AI; FDA đã phê duyệt khoảng một chục thuốc sinh học mới trong năm 2025 trên tổng số 46 lần phê duyệt, và khoảng 66 thuốc mới đang chờ phê duyệt. Thuốc điều trị ung thư da (melanoma) của Moderna và Merck cho thấy giảm 42% nguy cơ tái phát hoặc tử vong khi dùng kết hợp với Keytruda trong thử nghiệm Giai đoạn 3, dự kiến nộp hồ sơ và ra mắt năm 2027. Illumina đã tăng hơn gấp đôi trong năm nay, còn 10x Genomics tăng hơn 300%.
- Amgen so với Johnson & Johnson: Gã khổng lồ y tế nào có cổ phiếu đáng đầu tư hơn?
Bài so sánh Amgen (AMGN) và Johnson & Johnson (JNJ) như hai hướng đầu tư khác nhau trong ngành chăm sóc sức khỏe. Amgen ghi nhận doanh thu năm 2025 khoảng 36,7 tỷ USD, tăng khoảng 10%, lợi nhuận ròng khoảng 7,7 tỷ USD, còn ba nhà phân phối McKesson, Cencora và Cardinal Health chiếm 77% doanh thu gộp. Johnson & Johnson đạt doanh thu khoảng 94,2 tỷ USD, tăng 6%, lợi nhuận ròng khoảng 26,8 tỷ USD, dòng tiền tự do khoảng 19,7 tỷ USD và tỷ lệ nợ trên vốn chủ sở hữu khoảng 0,6 lần, trong khi của Amgen gần 6,3 lần. Rủi ro của Amgen gồm áp lực giá thuốc, sản xuất tập trung tại Puerto Rico và California, và tranh chấp thuế với IRS; rủi ro của J&J gồm áp lực giá, các vụ kiện liên quan sản phẩm talc và cạnh tranh thị phần. Bài nhận định Amgen có vẻ có giá hợp lý hơn xét theo lợi nhuận tương lai, còn J&J có nợ thấp hơn đáng kể so với vốn chủ sở hữu.
- Amgen cho biết phối hợp thuốc giảm 58% nguy cơ tử vong ở bệnh nhân ung thư phổi tiến triển nhanh
Thử nghiệm giai đoạn cuối cho thấy khi thêm thuốc Imdelltra của Amgen vào Imfinzi của AstraZeneca, nguy cơ tử vong ở bệnh nhân ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn lan rộng giảm 58%. Thời gian sống trung vị kéo dài lên 21,1 tháng, so với 12,7 tháng khi chỉ dùng Imfinzi, áp dụng cho bệnh nhân đã điều trị ban đầu bằng Imfinzi và hóa trị mà bệnh chưa tiến triển. Gần 80% bệnh nhân dùng phối hợp còn sống sau một năm, so với 53% khi chỉ dùng Imfinzi. Imdelltra ghi nhận doanh thu 288 triệu USD trong quý II, tăng 115% so với cùng kỳ, sau khi đạt 627 triệu USD doanh số toàn cầu trong năm 2025. Amgen cho rằng kết quả cho thấy dùng Imdelltra sớm hơn có thể thay đổi đáng kể diễn biến bệnh, dù thử nghiệm không so sánh phối hợp này với các phương pháp điều trị ban đầu khác.
Thị trường liên quan
Tin mới nhất
- Đây là những bang có hạn mức tín dụng giảm mạnh nhất ở Mỹ (và vì sao điều đó đáng lo)
WalletHub cho biết hạn mức tín dụng trung bình giảm ở 36 trên 50 bang so với một năm trước, mức giảm lớn nhất gần 13%. Nguyên nhân có thể là nợ thẻ tăng mạnh, nợ quá hạn, hoặc điểm tín dụng và thu nhập giảm; lạm phát cũng khiến người dùng chi tiêu bằng thẻ nhiều hơn, làm tăng tỷ lệ sử dụng tín dụng và rủi ro quá hạn. Tỷ lệ sử dụng tăng đột biến có thể kéo điểm tín dụng xuống, còn thanh toán trễ được báo cáo cho các cơ quan tín dụng. Utah đứng đầu về mức giảm hạn mức tính bằng số tiền dù tỷ lệ giảm không cao nhất, do cư dân bang này vốn có hạn mức cao. Minnesota xếp thứ hai, với hạn mức trung bình giảm 8% từ tháng 6/2025 đến tháng 6/2026; ở Montana con số này là 13%.
- Bỏ qua việc FDA lùi thời hạn: 3 lý do Exelixis vẫn hấp dẫn
Cổ phiếu Exelixis tăng 49% trong năm nay, nhưng FDA đã kéo dài thời gian xem xét thuốc zanzalintinib điều trị ung thư đại trực tràng, với quyết định dự kiến trước ngày 3 tháng 3 năm 2027 thay vì ngày 3 tháng 12 năm 2026. Bài viết cho rằng triển vọng công ty vẫn hấp dẫn nhờ ba yếu tố. Thứ nhất, Cabometyx, thuốc tạo phần lớn doanh thu, có doanh thu quý II tăng 10,6% lên 628,7 triệu USD và được bảo vệ khỏi cạnh tranh generic tại Mỹ ít nhất đến năm 2030. Thứ hai, một số nhà phân tích ước tính zanzalintinib có thể đạt 4,5 tỷ USD doanh số tại Mỹ vào năm 2033, trong khi doanh thu năm ngoái là 2,3 tỷ USD. Thứ ba, danh mục thuốc đang phát triển còn nhiều ứng viên khác.
- Booking so với Chewy: Đồ thú cưng hay vé máy bay là cổ phiếu tốt hơn trong năm 2026?
Bài so sánh Booking (BKNG) và Chewy (CHWY) theo kết quả năm 2025: Booking đạt doanh thu khoảng 26,9 tỷ USD, tăng khoảng 13,4%, lợi nhuận ròng khoảng 5,4 tỷ USD; Chewy đạt khoảng 12,6 tỷ USD, tăng khoảng 6,2%, nhưng lợi nhuận ròng chỉ khoảng 222,8 triệu USD. Chewy mở rộng mảng y tế thú cưng khi mua Modern Animal, nâng số phòng khám thú y lên 47 địa điểm. Bài nêu rủi ro cạnh tranh với Airbnb và các công ty công nghệ đối với Booking, và với Amazon đối với Chewy. Về định giá, Booking được cho là có mức thấp hơn theo ước tính lợi nhuận tương lai, trong khi Chewy giao dịch ở bội số doanh thu thấp hơn nhiều. Phần kết nhấn mạnh chương trình Autoship của Chewy tăng nhanh hơn doanh thu chung.
- Berkshire có đang lách luật với Bending Spoons?
Podcast Motley Fool Hidden Gems Investing thảo luận báo cáo của Bank of America, trong đó ngân hàng bị phạt 1,2 tỷ USD liên quan đến chống rửa tiền, phí ngân hàng đầu tư giảm 11%, và cổ phiếu có phản ứng tiêu cực nhất trong nhóm ngân hàng sau báo cáo. Khách mời so sánh với TD Bank, vụ việc này không có yếu tố hình sự như TD và Bank of America chủ yếu chậm báo cáo giao dịch đáng ngờ dù đã có lệnh từ năm 2024, nên khả năng áp trần tài sản được cho là thấp trừ khi điều tra cho thấy yếu tố hình sự. Podcast cũng đề cập kết quả của Fastenal, việc Berkshire Hathaway mua thêm cổ phiếu Bending Spoons và khoản nợ của CoreWeave rơi vào vùng junk.
- Solana có phải là khoản đầu tư tốt sau khi giảm 65% từ đỉnh lịch sử?
Solana (SOL) giảm 65,4% so với đỉnh lịch sử 293 USD và đang giao dịch quanh 101 USD, cần tăng khoảng 189% để trở lại mức đó. Vốn hóa hiện khoảng 59,8 tỷ USD, nếu quay về 293 USD thì cần khoảng 173 tỷ USD, và nguồn cung tiếp tục tăng do phần thưởng staking. Alpenglow giúp rút ngắn thời gian xác nhận giao dịch từ khoảng 12,8 giây xuống 150 mili giây, và J.P. Morgan Asset Management ra mắt hai quỹ trên Solana, nhưng ETF Solana vẫn rút ròng 17,3 triệu USD từ ngày 19 đến 22. SOL giảm 47,2% trong một năm, trong khi Bitcoin giảm 27,4%, và bài cho rằng SOL khó trở lại 293 USD trước cuối năm 2027. Bài nêu một số điều kiện để SOL phục hồi, trong đó có việc ETF Solana chuyển từ rút ròng sang dòng vào ổn định.
- Theo dõi chia tách cổ phiếu: Palantir có phải là cái tên tiếp theo?
Cổ phiếu Palantir đã tăng khoảng 13,5%, và trong năm năm qua tăng khoảng 714%, trong khi chỉ số S&P 500 tăng 70,5%. Hiện cổ phiếu giao dịch quanh mức 200 USD mỗi cổ phiếu; tác giả cho rằng mức này chưa đủ để thúc đẩy chia tách, còn nếu giá tiến gần 500 USD và giữ được ở mức đó thì khả năng chia tách sẽ cao hơn. Palantir chưa từng chia tách cổ phiếu trong khoảng sáu năm niêm yết. Trong báo cáo quý II công bố hồi tháng 8, doanh thu tăng 93% so với cùng kỳ, đạt 1,935 tỷ USD, còn lợi nhuận hoạt động điều chỉnh (non-GAAP) đạt 1,194 tỷ USD, biên lợi nhuận 62%. Tác giả cho rằng Palantir không cần chia tách để nâng định giá, và tốc độ tăng trưởng cùng biên lợi nhuận hiện tại có thể tiếp tục hỗ trợ đà tăng của cổ phiếu.
Nhận bản tin trên Telegram, Zalo
Tham gia kênh Upside trên Telegram hoặc nhóm Zalo để nhận bản tin chứng khoán Việt Nam và vàng lúc 8:00, 19:00 các ngày giao dịch và tổng kết tuần sáng thứ Bảy.